La molecola 1 simile alla lectina di tipo C (CLL1, C-type lectin-like molecule-1) è espressa preferenzialmente sulle cellule staminali della leucemia mieloide acuta (AML) e sui blasti della leucemia mieloide acuta, quindi può essere considerata un antigene associato alla malattia. Le cellule Car-T anti-CLL1 hanno mostrato un’efficace capacità in vitro e in un modello murino della leucemia. In uno studio clinico di fase 1/2 pubblicato dalla rivista Leukemia, i ricercatori hanno reclutato otto bambini con leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria (R/R-AML) per valutare l’efficacia preliminare e la sicurezza delle Car-T.
I pazienti hanno ricevuto una dose di cellule Car-T anti-CLL1 autologhe dopo linfodeplezione. Dopo il trattamento i pazienti hanno sviluppato una sindrome da rilascio di citochine (CRS) di grado 1–2 ma senza alcun evento letale. Quattro pazienti su 8 hanno raggiunto lo stato morfologico libero da leucemia (MLFS) e negatività di malattia minima residua (MRD), uno ha raggiunto lo stato morfologico libero da leucemia ed era positivo alla MRD, un paziente ha raggiunto la remissione completa con recupero ematologico incompleto (CRi) ma positività alla malattia minima residua, un paziente ha raggiunto la remissione parziale e uno aveva una malattia stabile.
Questi risultati, concludono gli autori, suggeriscono che l’immunoterapia con cellule Car-T anti-CLL1 può essere considerata un’opzione ben tollerata ed efficace per il trattamento di bambini con leucemia mieloide acuta R/R.
Leukemia (2022). https://doi.org/10.1038/s41375-022-01703-0
